L’importance d’une méthodologie clinique pertinente est souvent négligée par les entreprises impliquées dans des projets en e-santé. Pour évaluer de manière efficace et robuste les dispositifs médicaux, il est essentiel de s’appuyer sur des études cliniques bien structurées, requérant une méthodologie appropriée, adaptée au contexte technologique et thérapeutique. Cette étape clé vise à optimiser le niveau de preuve des études, renforçant ainsi la confiance dans les résultats obtenus. La capacité d’une entreprise à démontrer l’efficacité et la sécurité de sa solution auprès des patients et des professionnels de la santé, ainsi qu’à obtenir le remboursement de l’assurance maladie, est étroitement liée à la méthodologie élaborée en amont de l’étude.
La méthodologie clinique en e-santé, qu’est-ce que c’est ?
Lorsqu’une entreprise entend commercialiser un dispositif médical (en e-santé ou sur un autre secteur), elle doit souvent passer par une phase d’étude clinique, en fonction de la classe de risque de ce dispositif. Or, il y a de multiples façons de mener une étude clinique, mais toutes ne se valent pas !
C’est là qu’entre en jeu la méthodologie clinique. Elle garantit que le design de l’étude clinique mise en place va répondre à la question posée. La méthodologie clinique va définir l’ensemble des critères de l’étude.
Plus précisément, la méthodologie clinique recouvre :
- La définition des objectifs (principal et secondaires) de l’étude, permettant de répondre à la ou les questions posées
- Le choix des critères d’évaluation permettant de répondre aux objectifs
- Le calcul du nombre de sujets nécessaires à inclure dans l’étude
- La définition de la population à l’étude (critères d’éligibilité)
- La durée de l’étude (période d’inclusion et de suivi)
- …
Cette étape de définition de la méthodologie est essentielle afin de construire une étude clinique répondant aux objectifs de l’entreprise. La prochaine étape, le choix du ou des sites investigateurs est également un élément essentiel dans le montage d’une étude, qu’il s’agisse de CHU ou de professionnels de santé libéraux.
Une fois tous ces critères définis, cela va permettre de rédiger le protocole de l’étude, document décrivant la méthodologie d’étude c’est-à-dire la façon dont l’étude va être menée à travers la sélection des patients, le suivi des patients, ainsi que la collecte de données.
Les enjeux de la méthodologie clinique pour une entreprise en medtech
Crédibilité scientifique
Pour démontrer l’intérêt d’un dispositif médical, réaliser une étude clinique sans s’inquiéter de son design n’est pas possible. En s’appuyant sur une méthodologie clinique adaptée, au contraire, on s’assure d’éviter les biais mais surtout de collecter et traiter des données valant réelle preuve scientifique.
Cette condition est essentielle pour apporter une crédibilité et pouvoir dans un deuxième temps valoriser les résultats de cette étude.
Validation réglementaire
Au-delà d’un enjeu de crédibilité et de pertinence scientifique, avoir une méthodologie clinique fiable vous assure d’obtenir des données cliniques plus pertinentes et qualitatives. L’exploitation et la publication de ces données implique pour l’entreprise en e-santé des enjeux de financements, de mise sur le marché de sa solution via l’obtention du marquage CE et éventuellement de remboursement par l’assurance maladie de cette solution.
En effet, pour commercialiser sa solution sur le marché européen, notamment dans le domaine de la e-santé, il faut obtenir des approbations de mise sur le marché spécifiques pour les dispositifs médicaux. Pour ce faire, une certaine standardisation des protocoles d’études est requise afin d’assurer leur clarté et leur fiabilité.
Optimisation des ressources
Le parcours de votre solution en e-santé est long et de nombreux points de blocage peuvent vous empêcher d’obtenir votre certification, de commercialiser votre dispositif mais aussi d’atteindre vos objectifs stratégiques comme le remboursement.
Le rejet lors des soumissions réglementaires pour lancer votre étude, des résultats non concluants, un dossier technique incomplet pour obtenir votre marquage CE ou des données insuffisantes pour obtenir un remboursement sont quelques-uns des points de blocage que nos experts vous aident à éviter.
Il est essentiel de faire en sorte d’avoir un dossier qui soit parfaitement exhaustif et argumenté. En effet, chaque fois qu’il faut compléter son dossier ou pire réaliser une nouvelle étude clinique pour obtenir une validation, l’entreprise perd du temps et de l’argent. La réflexion préalable poussée lors du travail sur la méthodologie clinique est un des leviers pour surmonter ces défis.
Pour compliquer les choses, il y a plusieurs obstacles qui se posent très fréquemment aux entreprises en e-santé, dès lors qu’elles doivent définir leur méthodologie clinique…
Les obstacles généralement opposés aux entreprises en recherche d’une méthodologie clinique pertinente
Le défaut d’expertise interne
Avoir des experts cliniques en interne peut avoir des avantages et des inconvénients en fonction du type de société. Dans le cas de jeunes sociétés en e-santé mono-produit, il est évident qu’il est préférable de limiter au stricte nécessaire les ressources internes en lien avec la recherche clinique.De plus, sur le marché de l’emploi, les profils professionnels adaptés à la réalisation d’études cliniques dans le secteur de la e-santé sont rares. Il n’est pas commun de voir de jeunes sociétés qui peuvent renforcer leur équipe interne avec de tels profils. Dans l’idéal, il s’agit plutôt de structurer son équipe interne en se focalisant sur sa valeur ajoutée et de collaborer en externe avec un méthodologiste expérimenté et une CRO adaptée à ses besoins.
La complexité réglementaire
En outre, la législation et les règlements en vigueur sont denses et subtiles ; ils évoluent en permanence et ne sont pas non plus totalement identiques d’un pays à l’autre. Par exemple, le RGPD couvre tous les pays de l’UE, mais en France, vous avez des obligations complémentaires. Respecter toutes ces exigences est rarement simple pour une équipe ne maîtrisant pas forcément toutes les notions réglementaires et juridiques en droit de la santé.
Le manque de lien avec le terrain pour le recrutement de patients
Une étape essentielle à la réalisation d’une étude clinique outre une bonne méthodologie repose sur le recrutement des patients dans l’étude. Les entreprises du secteur de la e-santé rencontrent souvent des difficultés à mobiliser un vaste réseau de professionnels de santé pour lancer rapidement et efficacement une étude de grande envergure et obtenir des résultats robustes. Ce défi est particulièrement marqué dans ce domaine, où le recours à la médecine de ville plutôt que hospitalière est parfois nécessaire.
Les spécificités découlant du secteur de la e-santé en matière de méthodologie clinique
La dématérialisation de l’étude
Dans la continuité du dispositif numérique à tester, la réalisation de l’étude clinique elle-même est par principe à digitaliser. Cela suppose la maîtrise de certains outils numériques comme le e-consent (ou « signature de consentement électronique ») ou e-PRO (questionnaires standardisés permettant un suivi continu des patients hors cadre médical).
La dématérialisation permet de conduire une étude au plus proche des patients, pour davantage de représentativité et de fiabilité. Par rapport à une étude plus conventionnelle, cela peut permettre moins de risques de biais en collectant des données en temps réel pendant une période de plusieurs mois qu’en une fois à la fin de cette même période.
Or, il se trouve que la précision et la fiabilité des résultats induits par une bonne méthodologie clinique sont essentielles à une validation clinique en e-santé.
La dématérialisation présente également d’autres avantages tels que la réduction des coûts de l’étude ou la facilitation du recrutement des patients dans l’étude clinique. Ces nouvelles opportunités offrent de nouvelles perspectives dans la réalisation d’une étude clinique et la définition de la méthodologie clinique.
Un cadre d’étude plus fréquent en médecine de ville qu’en CHU
C’est effectivement l’une des spécificités liées au secteur de la e-santé en matière de méthodologie clinique. De nombreuses solutions de e-santé s’inscrivent dans un parcours de santé en médecine de ville. Cela suppose la réalisation d’études cliniques en lien avec des professionnels de santé libéraux plutôt que des médecins hospitaliers. Cela demande donc de travailler la méthodologie de l’étude clinique en tenant compte d’une organisation opérationnelle de l’étude et d’un parcours patient particuliers.
Des exigences élevées concernant les droits au remboursement par l’assurance maladie
En effet, en e-santé, le droit au remboursement par l’assurance maladie est quelque chose de nouveau. Avec l’entrée dans le droit commun de la télésurveillance, et la mise en place de dispositifs de prise en charge anticipés tel que PECAN ou d’autres, de nouveaux modèles économiques sont en train de naître autour de ces prises en charge. Comme pour tous les dispositifs médicaux, chaque dossier est étudié au cas par cas pour décider ou non de la pertinence d’un remboursement, en fonction notamment de critères d’utilité, d’impact sur la qualité de vie ou encore d’ordre médico-économique. Mais comme les solutions de e-santé sont en principe innovantes, elles n’ont parfois pas de dispositif de comparaison (gold standard) permettant de comparer de façon fiable leur solution pour appréciation par l’assurance maladie. D’où l’importance de maximiser l’exhaustivité et la précision de votre dossier.
Faites-vous accompagner par une CRO spécialisée dans le numérique
Le recours à Kyomed INNOV a permis à de nombreuses entreprises, par le passé, de mener à bien leurs projets de e-santé. CRO devenue experte dans les dispositifs médicaux numériques, KYomed INNOV dispose en effet d’un personnel et d’outils qualifiés. Cela en fait le meilleur des partenaires en France pour répondre aux enjeux et surmonter les obstacles opposés à une entreprise qui commence à concevoir sa méthodologie clinique.
En outre, notre approche est adaptée à chaque porteur de projet, pédagogique, et nous travaillons à optimiser les ressources (temps et argent). Disposant du label expert clinique BPI France, nous pouvons vous faciliter l’accès à des financements non négligeables pour votre projet. N’hésitez pas à contacter nos équipes pour en parler !
